Cục Quản lư Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ đă cho phép lưu hành thuốc đắt nhất thế giưới vào ngày 24/5. Đó là thuốc Zolgensma của hăng dược Novartis.
Ảnh minh họa.
Có thể bạn quan tâm
Zolgensma là một trong các liệu pháp gen hứa hẹn có thể chữa được bệnh teo cơ tủy, căn bệnh di truyền thường khiến trẻ mắc bệnh tử vong trước 2 tuổi. Đây cũng là loại thuốc có giá đắt nhất từ trước tới nay.
Thuốc có giá 2,1 triệu USD cho một lộ tŕnh điều trị. Như vậy, nếu không được bảo hiểm chi trả, thuốc Zolgensma nằm ngoài khả năng kinh tế của hầu hết gia đ́nh Mỹ. Hăng Novartis cho biết sẽ giảm trừ một phần giá thuốc nếu bệnh nhân tử vong hoặc phải sống thực vật trong quá tŕnh đang điều trị dở bằng thuốc Zolgensma.
Ước tính mỗi năm trên thế giới có khoảng 400 bệnh nhân teo cơ tủy mới, tức trung b́nh mỗi ngày có thêm 1 ca mắc bệnh này. Bệnh teo cơ tủy ảnh hưởng tới các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống, khiến người bệnh không thể đi lại, nói chuyện, nuốt hay thở.